國家衛健委趙琨：“一刀切”的報銷辦法不適合罕見病

2020-09-17 11:06:27來源：每日經濟新聞

在輿論的時間軸上，如果將“罕見病”作為關鍵詞搜索，那2020年是這個詞匯闖入大眾視野頻次較高的一年。從年初身患漸凍癥仍奔走抗疫一線的武漢金銀潭醫院院長張定宇，到年中引起爭議的一針70萬天價藥，再到前不久身患DMD被清華錄取的廣東小伙陳斌，罕見病醫患的故事牽動人心。

與此同時，政策面上，對罕見病的關注也在不斷擴大。2月25日，中共中央國務院《關于深化醫療保障制度改革的意見》出臺，明確提出“探索罕見病用藥保障機制”。9月初國家衛健委發布第二屆罕見病診療與保障專家委員名單，相較首屆名單規模和診療力量進一步擴大。

業內普遍認為，罕見病治療目前最大的問題在于醫保、用藥、支付等幾個環節，2020年9月12~13日，在由寇德罕見病中心、四川大學華西醫院主辦的“2020第九屆中國罕見病高峰論壇”上，對于罕見病的衛生技術評估與創新支付這一充滿挑戰的“干貨”問題，國家衛健委衛生發展研究中心衛生政策與技術評估室主任趙琨發表了自己的看法。

《每日經濟新聞》記者注意到，在罕見病衛生技術評估方面，目前公開披露內容較少。

罕見病評估的挑戰：全鏈條的衛生技術評估

據了解，衛生技術評估的評估內容主要分為四個方面：首先是技術的特性評估，對待評估技術的類別、原理、操作流程、技術要點等要素進行全面了解；第二是技術的安全性評估，評估該技術在進入到臨床后，在真實世界環境下的效果；第三是技術經濟學評估，對技術的成本、效果、效用甚至效益進行分析，并以此作為定價的依據；第四是技術的倫理可及性評估。

然而，罕見病患者中50%是兒童、孩子，國內目前對罕見病的治療以藥物治療為主，而目前在國際上熱議的基因細胞治療不需要終身使用，對于未來開展個體水平精準的基因細胞治療，將是未來罕見病治療的趨勢之一。

但與此同時，這項前瞻性的技術，對于罕見病的衛生技術評估，包括患者、藥品、基因細胞治療及器官移植治療帶來了挑戰。

確切地說，“罕見病衛生技術評估首先包括對罕見病疾病負擔的估計。對中央和當地財政、醫保來說，罕見病高值藥難以納入醫保的主要原因是病人少、單體貴，整個資金運算壓力大。”趙琨表示，而“孤兒藥”的研發成本很高、價格很貴。

因此，趙琨表示，在對罕見病疾病負擔進行估計時，用了人工排查的辦法，動用病友組織摸出冰山一角，使得政府可以相對準確地決策。第二，要做預算影響分析，對罕見病患者生存質量進行分析，來統一衡量治療技術對不同的罕見病患者的基本價值判斷的標準。

此外，趙琨認為還有技術評估的挑戰，包括對罕見病專項基金的評估、對藥物有效性的評估、對罕見病診療技術進行生命周期關鍵時間點的評估，“那對于罕見病形成什么樣的策略呢？罕見病病人少，很多的技術臨床上的安全有效對于罕見病病人來說有極大的不確定性”。

趙琨提到，如果按照傳統，對某種罕見病在確實缺少治愈希望時，在評估中就會將其形成一個新的罕見病策略，“從研發以及轉化所有的臨床同步往前推進，比如研發二期進入應用，在應用的時候我們再評估，評估之后這個證據一旦被國家的證據鏈給采用了，我們跟進再評估，評估之后再轉化，再完善，所以應該是一個鏈條的同步推進的評估工作”。

“一刀切”的報銷辦法不適合罕見病

趙琨認為，罕見病的保障政策在于保障患者不致接受罕見病治療而使其家庭走向貧困。根據世衛組織定義，這種“貧困”指的是，當患者接受治療時，家庭一年的醫療費用支出超過了家庭收入的40%。

在這種情況下，趙琨認為需要尋求保障比例，“可以是報銷的比例，也可以是扶貧的比例。可以看到，這種比例不是簡單的50%報銷或70%報銷”，趙琨指出，“一刀切”的（報銷）辦法不適合罕見病，更不適合高值罕見病診斷技術，高值的孤兒藥、高值治療機器，“這樣解決不了根上的問題”，對于一些低收入家庭，報銷外的醫療費用仍然高到難以支付。

她進一步以乙肝舉例，“當時那么貴的抗病毒藥，應該報銷的比例是多少？家庭收入線就這么高，報銷比是多少，才不會讓家庭承擔收入的40%以上？”

同時趙琨強調，對于報銷比例的裁定要有理論基礎和數據，“所以我們要收集貧困人群還有農村地區、城市地區以及平均收入的家庭收入線，然后算出來40%的支出線是多少”。趙琨認為，普通家庭在醫療費用方面最大的承受比例應該是可支配收入的10%，這是上限，上限以下的事情可以承受，不會讓人家因病致貧。

“社會保障的目的是什么？我個人理解就是用重頭的資金來幫助到每個個體，或者每個個體依托的家庭在接受有效的、急需的、有質量的診療服務，不會走向貧困，這就是目的。”趙琨表示，對于罕見病的醫保支付需要精算，支付方式需要創新，報銷比例要重新核定，“既然要幫就要真正幫到，跟普通疾病醫保支付用同一套辦法”。

關鍵詞：罕見病

責任編輯：hnmd003