藥監局受理地中海貧血創新藥
記者昨天從國家藥監局藥品審評中心獲悉，其受理了博雅輯因針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法創新藥ET-01，即造血干祖細胞注射液的臨床試驗申請。這既是國內首例，又展現了中國創新藥在前沿領域正與全球頂尖水平展開同步競技。
地中海貧血是一組遺傳性溶血性貧血疾病，我國相關基因攜帶者超過3000萬人。當前，相關患者仍面臨著治療難與費用貴兩大難題。患兒出生后病情普遍會加重，除貧血癥狀外，易并發脾腫大、發育落后及免疫力低下導致的多器官功能受損，因此50%的重型患者5歲之前即夭折，如不進行有效治療很少能活過20歲。
對于輸血依賴型的β地中海貧血患者，目前每年相關醫療費用在10萬元上下。不過大部分病人很難做到終身堅持治療，而長期輸血導致的鐵過載，也會損害心臟和肝臟功能，導致心衰死亡和生長發育障礙。
博雅輯因首席執行官魏東博士介紹，ET-01是未來可用于治療輸血依賴型β地中海貧血的一款創新藥。在ET-01中，供者 自體CD34+造血干細胞的特定DNA靶點被高效率和高精準度地修飾，在體外分化后的紅細胞中胎兒血紅蛋白水平得到顯著提高。
責任編輯：hnmd003
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