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一名生物學(xué)博士后，發(fā)現(xiàn)了讓老化肌肉細(xì)胞“返老還童&rdqu

2020-12-27 14:18:03來源：創(chuàng)業(yè)邦  

干細(xì)胞，是一類沒有經(jīng)過分化的細(xì)胞，具有自我更新和多向分化潛能。基于此特性，其在一定條件下，可以轉(zhuǎn)化成為人體任何一種細(xì)胞，比如修復(fù)損傷組織細(xì)胞、替代損傷細(xì)胞的功能或刺激機(jī)體自身細(xì)胞的再生功能。

作為常規(guī)藥物、手術(shù)治療外的另一種治療主力軍，干細(xì)胞技術(shù)被譽(yù)為“人類醫(yī)療史上的第三次革命”。

從健康醫(yī)學(xué)的角度來看，干細(xì)胞治療領(lǐng)域可以分為三塊：第一類是免疫細(xì)胞，如2017年開始興起的CAR-T細(xì)胞；第二類是以胚干細(xì)胞或人工誘導(dǎo)干細(xì)胞為基礎(chǔ)，進(jìn)行組織替換的醫(yī)學(xué)方向的治療；第三類，則是以間充質(zhì)干細(xì)胞為主，按照免疫系統(tǒng)調(diào)節(jié)機(jī)理，完成炎癥清除。

創(chuàng)業(yè)邦最新接觸到的「源清瑞華」便是以上述第三類炎癥清除療法作為主要研發(fā)方向的企業(yè)之一，創(chuàng)立于2020年。

把老年肌肉衰減綜合征和衰弱等慢性病作為研究靶點(diǎn)，源清瑞華正在嘗試?yán)媒】党扇烁杉?xì)胞生成間充質(zhì)干細(xì)胞藥物，導(dǎo)入患者體內(nèi)，以實(shí)現(xiàn)修復(fù)功能衰退的老化肌肉細(xì)胞、填充骨骼肌纖維、強(qiáng)化肌肉質(zhì)量的效果。

其創(chuàng)始人&CEO李一佳是一名干細(xì)胞領(lǐng)域的行業(yè)老兵，是清華大學(xué)生物學(xué)本科、北京大學(xué)經(jīng)濟(jì)學(xué)雙學(xué)位、墨爾本大學(xué)生物學(xué)博士、蒙納士大學(xué)干細(xì)胞與免疫學(xué)實(shí)驗(yàn)室博士后。

博士后在校期間，他師從國際著名干細(xì)胞科學(xué)家“IVF之父”——Alan Trounson教授，曾參與卵巢癌治療CAR-T項(xiàng)目的國際投資及醫(yī)學(xué)轉(zhuǎn)化工作。

2015年歸國后，他曾在云南省擔(dān)任干細(xì)胞庫主任，獨(dú)立完成選址、建設(shè)、從0到100團(tuán)隊(duì)組建，隨后在2018年，帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)創(chuàng)辦清華長三角研究院細(xì)胞藥物轉(zhuǎn)化公共服務(wù)平臺，以CRO模式服務(wù)新藥研發(fā)機(jī)構(gòu)。

基于“科學(xué)研究+新藥轉(zhuǎn)化”的底層基因以及多年實(shí)戰(zhàn)轉(zhuǎn)化實(shí)操經(jīng)驗(yàn)，李一佳對于干細(xì)胞市場格局理解深刻。

他表示，2010年全球干細(xì)胞市場規(guī)模大約為215億美元，到2014年已經(jīng)超過500億美元，年復(fù)合增長率達(dá)到23.9%，2019年市場規(guī)模超過1200億美元，預(yù)計(jì)到2024年全球市場規(guī)模有望突破2000億美元大關(guān)。

同時(shí)，隨著干細(xì)胞技術(shù)的發(fā)展，各國都已把干細(xì)胞的研究列為國家重點(diǎn)研究項(xiàng)目，目前美國、中國、日本、歐洲和韓國是干細(xì)胞研究的主要國家和地區(qū)，其中，中國已申請干細(xì)胞專利數(shù)位列世界第二，研發(fā)積極性較高。

“源清瑞華正在研發(fā)的藥物是針對于一種和年齡衰老相關(guān)的疾病——肌少癥。隨著年齡增加、活動量減少，人的肌肉含量和強(qiáng)度也會逐漸衰減，導(dǎo)致出現(xiàn)衰弱、骨折、身體殘疾、生活質(zhì)量下降等綜合性癥狀。”李一佳說：“現(xiàn)階段，其整體發(fā)病率為10%~25%，在80~89歲的老年人群中，發(fā)病率高達(dá)50%。”

不過，目前而言，這種明顯影響生活質(zhì)量的疾病發(fā)病機(jī)制并不明確，無有效干預(yù)措施，只能通過長期鍛煉、控制飲食的手段維穩(wěn)。

而這，正是源清瑞華的機(jī)會所在。

為了加速產(chǎn)業(yè)布局，源清瑞華采取了新穎的眾籌模式，首先與清華企業(yè)家協(xié)會等專項(xiàng)研發(fā)團(tuán)隊(duì)合作，優(yōu)先讓其享受到藥物價(jià)值；再將剩余股份分成50份，以股份激勵認(rèn)領(lǐng)形式分給研發(fā)成員，保證團(tuán)隊(duì)持續(xù)研發(fā)能力；同時(shí)，在申報(bào)IND后，與上藥等大型醫(yī)藥集團(tuán)合作，共同完成臨床階段實(shí)驗(yàn)，快速邁入商業(yè)化。

當(dāng)前，源清瑞華已與中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院臨床營養(yǎng)科于康教授合作，于2015年，帶領(lǐng)“肌肉衰減癥營養(yǎng)代謝研究課題組(SSNM)”開始了肌肉衰減綜合征“橫斷面-隊(duì)列-干預(yù)”相融合的流行病學(xué)研究。

相較于海外對標(biāo)企業(yè)“l(fā)ongeveron”的2D平面細(xì)胞生產(chǎn)水平，源清瑞華與華龕生物合作的生產(chǎn)體系已經(jīng)升級為3D，更接近人體內(nèi)的干細(xì)胞生長環(huán)境，在生產(chǎn)速率、生產(chǎn)梯次、放大規(guī)模等方面具備明顯優(yōu)勢。

除此之外，源清瑞華還已具備成藥基礎(chǔ)：其自有調(diào)配的培養(yǎng)基、凍存液保護(hù)液均獲得專利審批；在初期實(shí)驗(yàn)中，充分證實(shí)了該方案（間充質(zhì)干細(xì)胞修復(fù)老化功能衰退肌肉細(xì)胞）的可行性。

以某39歲男性干預(yù)案例為例，該患者由于腎移植后導(dǎo)致肌肉減少癥狀，按照每公斤體重配1百萬間充質(zhì)干細(xì)胞的治療劑量進(jìn)行回輸，源清瑞華可使其在兩周內(nèi)未增加任何運(yùn)動的情況下，食欲增加，重新增加了2.5公斤體重，2.3公斤肌肉。

李一佳介紹，干細(xì)胞不同于其他藥物，它屬于活性藥物。可能在外界看來，干細(xì)胞是充當(dāng)了身體內(nèi)的某類細(xì)胞，但實(shí)際上并非如此，這些細(xì)胞僅在患者身體里存留7~14天，通過旁分泌作用進(jìn)行炎癥控制，促進(jìn)原有干細(xì)胞開始工作。在有效性方面，其他藥物有效性極少能超過30~50%，而細(xì)胞治療產(chǎn)品往往能達(dá)到70~80%。

在他看來，間充質(zhì)干細(xì)胞技術(shù)可以按照規(guī)劃分為1.0、2.0、3.0三個(gè)階段，1.0階段是藥物研究，2.0階段是實(shí)現(xiàn)間充質(zhì)干細(xì)胞與人工誘導(dǎo)干細(xì)胞及胚胎干細(xì)胞之間的轉(zhuǎn)換，3.0階段是基因編輯。

而眼下，國內(nèi)還處于1.0階段，間充質(zhì)干細(xì)胞可能來源于不同人的不同類別，例如臍帶、胎盤、骨髓、脂肪等等，對于干細(xì)胞批次和工藝控制需要盡快完善。

近期，源清瑞華已同北京大學(xué)劉志博老師團(tuán)隊(duì)合作，共同開發(fā)可用于人體的一種同位素產(chǎn)品——“鋯89”。通過“鋯89”標(biāo)記健康值干細(xì)胞，研發(fā)人員可對體內(nèi)細(xì)胞進(jìn)行實(shí)時(shí)觀察，直觀看到細(xì)胞的分布，追蹤細(xì)胞活性，從而精確判斷有效性。

未來，源清瑞華志在通過“干細(xì)胞+生活方式干預(yù)”雙核驅(qū)動模式，帶動干細(xì)胞治療相關(guān)技術(shù)的發(fā)展，為廣大患者帶來更加安全有效的治療方案。

文章圖片來源于源清瑞華，經(jīng)授權(quán)使用。本文為創(chuàng)業(yè)邦原創(chuàng)，未經(jīng)授權(quán)不得轉(zhuǎn)載，否則創(chuàng)業(yè)邦將保留向其追究法律責(zé)任的權(quán)利。如需轉(zhuǎn)載或有任何疑問，請聯(lián)系editor@cyzone.cn。

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